Breakthrough Gene Therapy Clinical Trial is the World's First That Aims to Reverse 20 Years of A

Çığır Açan Gen Terapisi Klinik Çalışması, 20 Yıllık Bir Hastalığı Geri Çevirmeyi Amaçlayan Dünyada Bir İlktir

Bu, yaşlanmayı en az 20 yıl geriye çevirmeyi hedefleyen dünyanın ilk IRB onaylı klinik çalışmasıdır; aynı zamanda katılım için bir milyon dolar harcanması gereken, dünyanın en pahalı ücretli denemesidir.

Libella Gene Therapeutics, LLC ("Libella"), Kolombiya'da (Güney Amerika) yaşlanmayı tedavi etmeyi ve nihayetinde iyileştirmeyi amaçlayan gen terapisi kullanan kurumsal inceleme kurulu (IRB) onaylı bir ücretli klinik deneme duyurdu. Bu, Libella'nın yaşlanmayı 20 yıl boyunca iyileştiren ve tersine çeviren dünyadaki tek tedaviyi sunmasına yol açabilir.

Libella'nın ödeme-oynama modeli kapsamında, deneme katılımcıları 1 milyon dolar ödedikten sonra kendi ülkelerinde kaydedilecek. Katılımcılar, bilgilendirilmiş onamlarını imzalamak ve sıkı bir şekilde kontrol edilen bir hastane ortamında Libella gen terapisini almak için Kolombiya'ya seyahat edecekler.

Geleneksel olarak yaşlanma doğal bir süreç olarak görülüyordu. Bu görüş değişti ve artık bilim insanları yaşlanmanın bir hastalık olarak görülmesi gerektiğine inanıyor. Bu alandaki araştırmalar, insanlarda yaşlanmanın temel nedeninin telomerlerimizin kısalması olduğuna dair inanca yol açtı.

Telomerler vücudun biyolojik saatidir. Bir hücre her bölündüğünde, telomerler kısalır ve hücrelerimiz tekrar bölünmede daha az verimli hale gelir. Yaşlanmamızın nedeni budur. Önemli sayıda bilimsel hakemli çalışma bunu doğrulamıştır. Bu çalışmalardan bazıları, sadece telomerleri uzatarak hayal edilebilecek her şekilde gerçek bir yaşlanma tersine çevirme olduğunu göstermiştir.

Libella'nın Baş Bilim Sorumlusu olan Bill Andrews, Ph.D., telomerleri uzatmayı amaçlayan bir gen terapisi geliştirdi. Dr. Andrew'un gen terapisi dağıtım sisteminin yaklaşık 200 klinik deneyde minimum yan etkiyle güvenli olduğu gösterildi. Dr. Andrews, 20 yıl önce Geron Corporation'da insan telomerazını ilk keşfeden araştırmaya öncülük etti ve telomeraz indüksiyonu ve kanserle ilgili ilk deneyleri yöneten ekibin bir parçasıydı.

Farelerde telomeraz gen terapisi yaşlanmayı geciktirir ve uzun ömürlülüğü artırır. Libella'nın klinik denemesi, tescilli bir AAV Ters (hTERT) Transkriptaz enzimi kullanan yeni bir gen terapisini içerir ve telomerleri uzatmayı amaçlar. Libella, telomerleri uzatmanın yaşlanmayı tedavi etmenin ve muhtemelen iyileştirmenin anahtarı olduğuna inanır.

Libella'nın klinik çalışması, Amerika Birleşik Devletleri Ulusal Tıp Kütüphanesi'nin (NLM) clinicaltrials.gov veritabanında yayınlandı. Libella, clinicaltrials.gov adresinde yaşlanma durumunu tersine çevirmeyi amaçlayan klinik çalışması yayınlanan dünyanın ilk ve tek gen terapisi şirketidir.

Libella Başkanı Dr. Jeff Mathis, projelerini neden Amerika Birleşik Devletleri dışında yürütmeye karar verdiklerini şu sözlerle açıkladı: "ABD'deki geleneksel klinik deneyler yıllar ve milyonlarca hatta milyarlarca dolar alabilir. İşe yaradığı kanıtlanmış araştırma ve teknikler artık hazır. Kolombiya'da bu deneyi daha hızlı ve daha düşük maliyetle gerçekleştirmek için gerekli bilim insanlarına, teknolojiye, doktorlara ve laboratuvar ortaklarına sahip olduğumuza inanıyoruz."

Bloga dön