تجربة سريرية رائدة في مجال العلاج الجيني تهدف إلى عكس 20 عامًا من الشيخوخة
يشارك
ملخص
أول تجربة سريرية على البشر لعلاج جيني يهدف إلى عكس الشيخوخة بمقدار 20 عامًا. تعتقد شركة Libella Gene Therapeutics، التي أجرت التجربة، أن الشيخوخة مرض ناتج عن تقصير التيلوميرات، وهي الأغطية الواقية للكروموسومات. تقصر التيلوميرات مع كل انقسام خلوي، ويعتقد العلماء أن هذا مرتبط بالشيخوخة.
يقدم العلاج الجيني الذي طورته شركة ليبيلا إنزيمًا يسمى التيلوميراز، والذي يمكنه إطالة التيلوميرات. وتجرى التجربة في كولومبيا لأن التجارب السريرية التقليدية في الولايات المتحدة قد تكون مكلفة وتستغرق وقتًا طويلاً. وسيدفع المشاركون مليون دولار للتسجيل في التجربة.
اقرأ المقال كاملا أدناه
وهذه هي أول تجربة سريرية معتمدة من مجلس المراجعة المؤسسي في العالم تهدف إلى عكس الشيخوخة بما لا يقل عن 20 عامًا؛ وهي أيضًا أغلى تجربة سريرية في العالم من حيث الدفع مقابل اللعب، حيث تبلغ تكلفة التسجيل مليون دولار.
أعلنت شركة ليبيلا جين ثيرابيوتكس المحدودة ("ليبيلا") عن تجربة سريرية معتمدة من قبل مجلس المراجعة المؤسسي (IRB) في كولومبيا (أمريكا الجنوبية) باستخدام العلاج الجيني الذي يهدف إلى علاج الشيخوخة والشفاء منها في نهاية المطاف. وقد يؤدي هذا إلى أن تقدم ليبيلا العلاج الوحيد في العالم لعلاج الشيخوخة وعكسها بمقدار 20 عامًا.
وبموجب نموذج الدفع مقابل اللعب الذي تتبناه شركة ليبيلا، سيتم تسجيل المشاركين في التجربة في بلدانهم الأصلية بعد دفع مليون دولار . وسيسافر المشاركون إلى كولومبيا لتوقيع موافقتهم المستنيرة وتلقي العلاج الجيني الذي تقدمه شركة ليبيلا في بيئة مستشفى خاضعة لرقابة صارمة.
تقليديا، كان يُنظر إلى الشيخوخة باعتبارها عملية طبيعية. وقد تغيرت هذه النظرة، والآن يعتقد العلماء أن الشيخوخة يجب أن تُنظر إليها باعتبارها مرضا. وقد أدت الأبحاث في هذا المجال إلى الاعتقاد بأن السبب الرئيسي للشيخوخة لدى البشر هو تقصير التيلوميرات.
التيلوميرات هي الساعة البيولوجية للجسم. في كل مرة تنقسم فيها الخلية، تقصر التيلوميرات، وتصبح خلايانا أقل كفاءة في الانقسام مرة أخرى. وهذا هو السبب وراء تقدمنا في السن. وقد أكدت عدد كبير من الدراسات العلمية التي راجعها النظراء هذا. وقد أظهرت بعض هذه الدراسات عكس التقدم في السن فعليًا بكل الطرق التي يمكن تخيلها ببساطة عن طريق إطالة التيلوميرات.
لقد قام الدكتور بيل أندروز، كبير مسؤولي العلوم في شركة ليبيلا، بتطوير علاج جيني يهدف إلى إطالة التيلوميرات. وقد ثبت أن نظام توصيل العلاج الجيني الذي ابتكره الدكتور أندروز آمن مع حدوث آثار جانبية ضئيلة في حوالي 200 تجربة سريرية. وقد قاد الدكتور أندروز الأبحاث في شركة جيرون قبل أكثر من 20 عامًا والتي اكتشفت التيلوميراز البشري في البداية وكان جزءًا من الفريق الذي قاد التجارب الأولية المتعلقة بتحفيز التيلوميراز والسرطان.
إن العلاج الجيني للإنزيم تيلوميراز في الفئران يؤخر الشيخوخة ويزيد من طول العمر. وتتضمن التجربة السريرية التي أجرتها شركة ليبيلا علاجًا جينيًا جديدًا باستخدام إنزيم النسخ العكسي AAV Reverse (hTERT) ويهدف إلى إطالة التيلوميرات. وتعتقد شركة ليبيلا أن إطالة التيلوميرات هي المفتاح لعلاج الشيخوخة وربما الشفاء منها.
تم نشر التجربة السريرية لشركة Libella في قاعدة بيانات clinicaltrials.gov التابعة للمكتبة الوطنية للطب بالولايات المتحدة. Libella هي الشركة الأولى والوحيدة في العالم في مجال العلاج الجيني التي نشرت تجربتها السريرية على موقع clinicaltrials.gov بهدف عكس حالة الشيخوخة.
وعن سبب اختيارهم إجراء المشروع خارج الولايات المتحدة، قال رئيس شركة ليبيلا، الدكتور جيف ماثيس: "قد تستغرق التجارب السريرية التقليدية في الولايات المتحدة سنوات وتكلف ملايين أو حتى مليارات الدولارات. وقد أصبحت الأبحاث والتقنيات التي أثبتت نجاحها جاهزة الآن. ونعتقد أن لدينا العلماء والتكنولوجيا والأطباء وشركاء المختبرات اللازمين لإجراء هذه التجربة بشكل أسرع وبتكلفة أقل في كولومبيا".